渐冻症新药来了，河南首针开打

　　近日，57岁的渐冻症患者黄燕（化名）在郑州大学第一附属医院（简称郑大一附院）成功注射了国际靶向创新药托夫生注射液（凯盛迪TM）。

这不仅是河南的首针，更标志着我省对于这种罕见病的治疗，从传统的“对症治疗”迈入了革命性的“对因治疗”新时代。

　　首针背后：从无望到希望的生命突围

　　2024年，黄燕（化名）开始感到手脚无力，且情况日益加重，最终被确诊为肌萎缩侧索硬化。这个消息对于她和家人而言，无疑是沉重的打击。

　　渐冻症患者的运动神经元会逐渐死亡，导致肌肉萎缩无力，生存期通常只有3-5年。

最令人恐惧的是，疾病后期，患者虽意识清醒，却可能丧失吞咽、说话乃至自主呼吸的能力。

传统的治疗手段只能在一定程度上缓解症状，却无法阻止疾病的进程。

　　转机出现在今年6月。当家人了解到针对SOD1基因突变所致的渐冻症新药——托夫生注射液已在国内上市时，仿佛在黑暗中看到了一束光。

他们立即行动起来，经过郑大一附院神经内科团队的详细评估与检查，确认黄燕（化名）的病情恰好属于这款新药的适应症范围。

9月20日，黄燕在郑大一附院顺利完成了注射，病情有望就此稳定下来，不再快速恶化。

　　“每月坐诊，都能碰到四五例渐冻症患者，很多病人的就诊经历都很曲折。”

为黄燕进行诊疗的郑大一附院神经内科徐洪亮教授说，河南首针的落地，意味着像黄燕这类的渐冻症患者，在河南本地就能获得国际前沿的精准治疗。

　　破冰之举：从“对症”到“对因”的医学飞跃